A Paget-kór általában nem jár tünetekkel, bár előfordulhat a csontok fájdalma, megnagyobbodása, deformálódása. A fájdalom lehet mély, sajgó, néha kifejezetten súlyos, és éjszaka rosszabbodik. A megduzzadt csontok nyomhatják az idegszálakat, növelve a fájdalmat. A Paget-kór miatt néha a szomszédos ízületek torzulnak, és fájdalmas artrózis fejlődik ki. Lassan és észrevétlenül merev ízületek, és fáradtság alakulhat ki.

A tünetek változóak, attól függően, hogy melyik csontban alakul ki a betegség. A koponya például megnagyobbodhat, és jobban kidudorodik a szemöldök vagy a homlok. A beteg ezt esetleg arról veszi észre, hogy nagyobb kalapra van szüksége. A megnagyobbodott koponyacsontok halláscsökkenést és szédülést okozhatnak a belső fül (kohlea) károsodása vagy az agyvelőt a füllel összekötő ideg nyomása miatt. Fejfájás is jelentkezhet az idegszálak nyomása következtében. Valószínűleg a koponyacsontok fokozottabb vérellátása miatt dagadnak ki az erek a koponyán. A csigolyák megnőnek, meggyengülnek, elgörbülnek, és ezáltal csökken a testmagasság. Ha a sérült csigolyák becsípik a gerincvelői idegeket, a beteg fájdalmat, érzéskiesést, zsibbadást, gyengeséget tapasztal az alsó végtagjában, sőt akár bénulás is kialakulhat. A csípőtáji- vagy az alsó végtag csontjaiban jelentkező betegség a végtagmeggörbülését okozhatja, emiatt a beteg rövidebb, bizonytalan lépésekkel jár. A rendellenes csontok törésre is hajlamosabbak.

Ritkán előfordul szívelégtelenség is, mivel a beteg csontok megnövekedett vérellátása fokozott terhelést ró a szívre. A Paget-kórban szenvedők kevesebb, mint 1%-ánál a kóros csontban végül rosszindulatú daganat alakul ki.

Magas kálcium vérszint (hiperkalcémia) néha előfordul olyan Paget-kórban szenvedő idősebb, ágyhoz kötött betegekben, akik kiszáradtak alakul ki, vagy ágyhozkötöttek. Ez a magas kálcium vérszint számos tünetet okozhat, így magas vérnyomást, izomgyengeséget, enyhe bélműködési zavart és vesekövességet.

A Paget-kórt gyakran véletlenül fedezik fel, amikor más okok miatt végeznek röntgen- és laboratóriumi vizsgálatokat. Egyébként már a tünetek és a fizikai vizsgálat alapján sejteni lehet a diagnózist. A diagnózis megerősítése egyrészt röntgenfelvételekkel történik, melyeken jól láthatók a betegségre jellemző kóros csontelváltozások, másrészt laborvizsgálattal, mely a csontsejtek képződésében szerepet játszó enzim, az alkalikus foszfatáz vérszintjét méri. Csontszcintigráfiával (technéciumot alkalmazó izotóp vizsgálat) kimutatható, hogy a betegség mely csontokra terjedt ki.

A Paget-kórban szenvedő beteget csak akkor kell kezelni, ha a tünetek kellemetlenséget okoznak, vagy ha nagy a szövődmények (halláskárosodás, artrózis vagy deformálódás) veszélye.

A csontfájdalmak aszpirinnel, más nem-szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerekkel és a szokásos fájdalomcsillapítókkal, például paracetamollal mérsékelhetők. Ha az egyik alsó végtag meggörbül, a járás sarokemelővel korrigálható. Néha műtét szükséges a becsípődött ideg felszabadítására, vagy a Paget-kór miatt kialakut csípőízületi artrózis miatt protézis beültetése lehet szükséges.

A betegség előrehaladásának lassítására valamelyik biszfoszfonátot - alendronát, etidronát, pamidronát, rizedronát vagy tiludronát - használják. A pamidronátot kivéve, melyet rendszerint intravénásan adnak, ezek a gyógyszerek szájon át alkalmazhatók. Ezek a gyógyszerek műtét előtt és a beavatkozás alatt a vérzés csökkentésére használhatók a Paget-kórban szenvedő beteg fájdalmainak csökkentésére, a nem műthető betegeknél az alsó végtag gyengesége vagy a bénulás megelőzésére vagy lassítására, és lehetőség szerint az ízületi gyulladás, a további halláskárosodás vagy csontdeformálódás megelőzésére.

Esetenként kalcitonin is alkalmazható, bőr alá vagy izomba szúrt injekció formájában. Nem olyan hatékony, mint a biszfoszfonátok, és csak akkor adják, ha más gyógyszerek ellenjavalltak.

Az ágyban fekvést lehetőleg kerülni kell (kivéve éjszakai alváskor) a hiperkalcémia elkerülésére. Ha a hiperkalcémia mégis kialakul, intravénás folyadékbevitel és vízhajtó, például furoszemid, adandó.

A táplálékkal elegendő kálcium és (a kálcium beépüléshez szükséges) D-vitamin bevitel szükséges azért, hogy a kálcium a gyorsan újraképződő csontokba megfelelően épüljön be (csont mineralizáció). Ennek hiányában elégtelen ásványi só lerakódás (csontlágyulás - oszteomalácia ) alakul ki.

A Paget-kórban szenvedők kórjóslata a legtöbbször igen jó. Az a néhány beteg azonban, akiknél csontrák (oszteoszarkóma, fibroszarkóma vagy kondroszarkóma ) alakul ki, rossz prognózisúak. Egyéb szövődmények jelentkezése, mint a szívelégtelenség, a gerincvelő összenyomatása vagy a magas kálcium vérszint, időben megkezdett és hatékony kezelés nélkül szintén rossz prognózisúak.