A gyógyszer szóta magyarjogszabály így definiálja:olyan anyag vagy azok keveréke, illetve olyan készítmény, amelyet betegség megelőzése, felismerése, kezelése vagy élettani funkció fenntartása, helyreállítása, javítása vagy módosítása céljából emberi szervezetben vagy emberi szervezeten alkalmaznak.(Az orális fogamzásgátlók jó példát jelentenek arra, amikor a test működésére hatnak és nem egy betegségre.) ((A fejezetben a magyarországi viszonyokra honosítottuk a vonatkozó szövegrészeket.))

Ez az átfogó definíció, bár jogi szempontból fontos, túlságosan bonyolult a mindennapos használatra. Egyszerűbb, de használhatóbb definíció a következő: gyógyszer bármilyen kémiai anyag, mely hatással van a testre és a test folyamataira.

A törvény a gyógyszereket két kategóriára osztja: vényköteles és vény nélkül kiváltható gyógyszerekre. A vényköteles gyógyszerek - melyek használatát csak orvosi felügyelet mellett tekintik biztonságosnak - csak hatósági engedéllyel rendelkező szakember (pl.: belgyógyász, fogorvos, gyermekorvos, háziorvos, állatorvos) által kiállított vényre adhatók ki. A vény nélkül kapható gyógyszerek - melyek használatát orvosi felügyelet nélkül is biztonságosnak tekintik (pl.: az aszpirin) - szabadon árusíthatók. Az Egyesült Államokban az Élelmiszer és Gyógyszer Ellenőrzési Hivatal (FDA) az a kormányszerv, amely eldönti, hogy mely gyógyszerek legyenek vénykötelesek, és melyek szabadon árusíthatók. (Alternatív gyógyszereket, pl.: a táplálék-kiegészítőket és a gyógynövényeket, nem szabályoz e törvény; ezeket ugyanis nem vetették alá az FDA által megkövetelt szigorú vizsgálatoknak.) ((Magyarországon az Országos Gyógyszerészeti Intézet [OGYI] az FDA megfelelője, a gyógyszerek forgalomba hozatalának engedélyezője. A vényköteles szerek árát és a társadalombiztosítási támogatás mértékét az OEP [Országos Egészségbiztosítási Pénztár] határozza meg, de forgalomba csak a szakminisztérium által kiadott közlönyben való kihirdetés után kerülhet. A táplálék-kiegészítők engedélyezését az OÉTI [Országos Élelmezésügyi és Táplálkozástudományi Intézet] végzi. A vény nélkül kapható gyógyszerek árát a jelenlegi szabályok szerint a Magyar Gyógyszerész Kamara állapítja meg.))

Egyesek számára a drog (az angoldrugszó egyaránt jelent drogot és gyógyszert is) szó olyan anyagot jelent, ami kellemesnek tartott módon változtatja meg az agy működését, vagyis egy tudatmódosító szert. A drogokkal való visszaélés (kábítószerezés) - tudatmódosító szerek mértéktelen és folytonos használata anélkül, hogy az orvosilag indokolt lenne - végigkísérte a legális orvosi gyógyszeralkalmazást az egész történelem folyamán. Egyes - visszaélés szempontjából veszélyes - gyógyszereket orvosi felhasználásra törvényesítettek, másokat azonban nem.

Ha valamennyire ismerjük a gyógyszerek nevét, ez segíthet megérteni a termékek megjelölését. Minden gyógyszernek legalább három neve van: egy kémiai név, egy generikus (nem védett vagy hivatalos) név és egy készítmény (védett vagy gyári) név.

A kémiai név leírja a szer atom-, illetve molekula-szerkezetét. Ez általában túl bonyolult és nehézkes a mindennapos használatra. A hivatalos szervek ezért rendszerint generikus nevet adnak a gyógyszernek. Az azonos gyógyszertani csoportba tartozó gyógyszerek generikus neve általában ugyanolyan végződésű. Például minden béta-blokkoló neve, melyeket például a magas vérnyomás kezelésére használunk, "-olol"-ra végződik.

A készítménynevet az a gyógyszergyár választja, amelyik előállítja, vagy kereskedelmi forgalomba hozza a gyógyszert. A szabadalmazott gyógyszerek általában valamilyen márkanéven kerülnek forgalomba. A szabadalom lejárta után az adott márkanéven forgalomba hozott gyógyszereknek generikus változatai forgalmazhatóak generikus néven (pl.: ibuprofen), vagy a saját márkanevükön (pl.: Advil). A szabadalom lejárta (15-20 év) után a gyógyszer olcsóbban előállítható, mert a kutatás-fejlesztés költségei már nem terhelik a gyártókat.

Hasznos tudni, hogy egy gyógyszer, melyik gyógyszertani csoportba tartozik, mert így, ha vannak ismereteink az egyik mellékhatásáról, akkor ez nagy valószínűséggel a csoport más tagjára is érvényes. A gyógyszereket általában terápia szerint csoportosítják - vagyis aszerint, hogy milyen elváltozás vagy tünet kezelésére valók. Például a magas vérnyomás kezelésére adott szerek, az antihipertenzívumok, a hányás elleni gyógyszerek pedig, az antiemetikumok (Az emezis latin szakkifejezés a hányás szóra.) A terápiás csoportokon belül a gyógyszereket osztályok szerint kategorizálják. Az osztályozás alapja esetenként az, hogy a gyógyszer milyen módon fejti ki hatását a szervezetben. Például a vérnyomás-csökkentők egyik csoportját alkotó kálciumcsatorna-blokkolók úgy csökkentik a vérnyomást, hogy megakadályozzák a kálcium-ion bejutását bizonyos sejtekbe. A kálcium az izmok - köztük az erek falában lévő izmok - összehúzódásához szükséges. A kálcium csatorna blokkolók tehát csökkentik az izomösszehúzódás mértékét az artériák falában, ezzel az ér kitágulását okozzák, így a vér könnyebben áramlik rajtuk keresztül. A kálciumcsatorna-blokkolók kevésbé hatnak a szívizom összehúzódására, és nem befolyásolják a tudatosan szabályozható izmok (vázizomzat) működésébe.