A legtöbb sejt felszínén számtalan különböző receptor található. A receptor egy jellegzetes térszerkezettel rendelkező molekula, amihez csak a tökéletesen illeszkedő molekulák képesek kapcsolódni - ahogy a kulcs illeszkedik a zárba. A receptorok teszik lehetővé, hogy a sejten kívül elhelyezkedő természetes (a szervezetben keletkező) anyagok, pl. az ideg ingerület átvivőanyagok és a hormonok, befolyásolják a sejt működését. A gyógyszerek a természetes anyagokat utánozzák, vagyis hasonló módon hatnak a receptorokon. Például a morfin és a vele rokon fájdalomcsillapítók ugyanazon a receptoron hatnak az agyban, mint a szervezet által a fájdalom leküzdésére termelt endorfinok. Bizonyos gyógyszerek csak egyféle receptorhoz kötődnek; mások, az álkulcshoz hasonlóan, számtalan fajtához tudnak kapcsolódni a szervezet különböző pontjain. Egy gyógyszer szelektivitása gyakran magyarázható a receptorhoz kötődés szelektivitásának mértékével.

A receptorokhoz kötődő gyógyszereket agonistákra és antagonistákra szokás felosztani. Az agonisták serkentik vagy stimulálják receptorukat, amivel a sejt aktivitását csökkentő vagy növelő választ váltanak ki. Az antagonisták gátolják a szervezetben jelen levő természetes agonista, általában valamelyik ingerület átvivőanyag, hozzáférhetőségét illetve kötődését a receptorhoz, ezzel megakadályozzák vagy csökkentik a sejt természetes agonistára adott válaszát.

Asztmás betegeknek agonista és antagonista gyógyszerek egyszerre adhatók. Például albuterolt és ipratropiumot kapnak egyidőben. Az agonista albuterol a légzőrendszer sejtjeinek specifikus (adrenerg) receptoraihoz kötődik, elernyeszti a simaizomsejteket, ezáltal tágítja a légutakat (bronhodilatáció). Az antagonista ipratropium más (kolinerg) receptorokhoz kötődik, gátolja a simaizmokat összehúzó, tehát a légutakat szűkítő ingerület átvivőanyag, az acetilkolin kötődését. Mindkét gyógyszer tágítja a légutakat (és megkönnyíti a légzést), de különböző módokon.

A béta-blokkolók, pl. a propranolol, széles körben használatos antagonisták. Magas vérnyomás, angina (mellkasi fájdalom a szívizom elégtelen vérellátása miatt) és bizonyos szívritmuszavarok kezelésében használják őket. Gátolják, vagy csökkentik a stressz eredményeként termelődő agonista hormonok, például az adrenalin és a noradrenalin szívizomra gyakorolt hatását. A béta-blokkolókhoz hasonló antagonisták akkor a leghatékonyabbak, mikor az agonista helyileg magas koncentrációban van jelen. A jelenség hasonló az úttorlaszhoz, ami az ötórás csúcsforgalomban több járművet állít meg, mint háromkor; a normális szívműködést kevéssé befolyásoló dózisban adott béta-blokkolók is erőteljesebb hatást fejtenek ki, ha a stressz miatt hirtelen nagy mennyiségű hormon szabadul fel, így megvédhetik a szívet a túl erős aktiválástól.

Néhány gyógyszer nem receptorokhoz, hanem a kémiai reakciók sebességét szabályozó enzimekhez kötődik. Ezeket a gyógyszereket gátló (inhibítor) és serkentő (induktor) szerekre szokás felosztani. Például a koleszterinszintet csökkentő lovasztatin a HMG-KoA reduktáz nevű, a szervezet koleszterinképzésének szempontjából kulcsfontosságú, enzimet gátolja. A rifampicin nevű antibiotikum egyik mellékhatása, hogy serkenti a szájon át szedhető (orális) fogamzásgátlók lebomlásáért felelős enzimeket. Ha egy orális fogamzásgátlót szedő nő rifampicint is szed, a fogamzásgátló a szokásosnál gyorsabban bomlik le és ürül ki a szervezetből, tehát hatástalan lehet.