A génterápia során hibátlan génmásolatokat juttatnak bizonyos genetikai betegségekben szenvedők sejtjeibe. A hibátlan másolatokat polimeráz láncreakcióval lehet előállítani olyan DNS-ből, melyet egy másik személy adományoz. Mivel a betegségek többségét recesszív gén okozza, a legtöbb esetben a beültetett hibátlan génmásolat a domináns, és így átveszi az adott gén által irányított működéseket.

A génterápia két válfaja a szomatikus és a csíravonal-terápia. A szomatikus (vagyis a testre az ivarsejtek kivételével vonatkozó) terápia során a gén tulajdonságát a beteg testén belül javítják ki, s nincs hatása a későbbi generációkra. A csíravonal-terápia esetén az előnyös hatású genetikai változást a szaporodásért felelős sejtekben (a csírasejteknek is nevezett petesejtben és spermiumban) idézik elő, s ily módon annak hatása a következő generációban is érvényesül. Ugyanakkor etikai problémák, költségessége, az embereken végzett kísérletek hiánya, valamint a bizonytalanság miatt, hogy a változtatások fenntarthatóak-e a növekvő embrióban, a csíravonal-terápia nem tekinthető a genetikai eredetű betegségek elfogadható gyógymódjának. Mindezeken túlmenően a szomatikus terápia viszonylag könnyebben végezhető. Jelenleg a génterápia leghatékonyabban a megelőzésben, és az olyan, egy gén által okozott rendellenességek kezelésében alkalmazható, mint amilyen például, cisztikus fibrózis.

A hibátlan DNS többféleképpen vihető be a rendellenes sejtbe. Vírusok használata jelenti az egyik módszert, melynek során a hibátlan DNS-t vírusba illesztik, ami aztán megfertőzi a rendellenes sejteket, és így átviszi azok sejtmagjába a DNS-t. Egy másik módszerben a liposzómákat használják. A liposzómák DNS-t tartalmazó kicsiny zsákok, melyeket a rendellenes sejtek elnyelnek, s így azok DNS-ei a sejt magjába jutnak. A harmadik eljárást csupasz plazmid DNS befecskendezésnek nevezik, melynek során plazmid DNS-t (a DNS egy speciális körkörös formája) izomba fecskendeznek.

Az antisense technológia a génterápiának az előzőektől teljesen eltérő megközelítése. Ennek során a hibás géneket nem megváltoztatják, hanem egyszerűen kikapcsolják (az antisense hatóanyagok a DNS megfelelő szakaszaihoz kapcsolódnak, megakadályozva az adott gének működését). Jelenleg az antisense technológiát a rákterápiában próbálják alkalmazni, egyelőre csak kísérleti szinten.

Génterápiás eljárásokkal a transzplantációs sebészet területén is kísérleteznek. Az átültetett szervek génjeinek megváltoztatásával fölöslegessé válhat a szervet befogadó beteg - jelentős mellékhatásokat okozó - immunszuppresszív gyógyszerelése.